本文來自 “醫藥觀瀾”
日前，美國FDA宣佈，批準諾華公司(NVS.US)開發的Piqray(alpelisib)上市，與內分泌療法氟維司群(fulvestrant)聯用，治療攜帶PIK3CA基因突變的HR+/HER2-晚期或轉移性乳腺癌患者。這些患者在接受內分泌療法之後疾病繼續惡化。這是FDA批準的第一款用於治療乳腺癌的PI3K抑制劑。也是諾華公司繼重磅基因療法Zolgensma獲批後，同日獲得FDA批準的第二款創新療法。值得一提的是，這是FDA使用實時腫瘤學審評(RTOR)試點項目批準的第一款新分子實體(NME)。
轉移性乳腺癌患者的腫瘤已經擴散到身體的其它部分，最常見的轉移器官包括骨骼、肺部、肝臟和大腦。在HR+/HER2-晚期乳腺癌中，PI3K通路的改變是腫瘤惡化，疾病進展和產生治療耐藥性的最常見原因。大約40%的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者攜帶PIK3CA基因突變。
Piqray是諾華公司開發的一款口服小分子α特異性PI3K抑制劑。在攜帶PIK3CA基因突變的乳腺癌細胞系中，它已顯示出抑制PI3K通路的潛力，並具有抑制細胞增殖的作用。
▲PI3K是癌癥中失調的重要致癌信號通路(圖片來源：參考資料[3])
FDA的批準是基於Piqray在名為SOLAR-1的3期臨床試驗中的表現。在這項隨機雙盲，含安慰劑對照的3期臨床試驗中，572名攜帶PI3CA基因突變的HR+/HER2-晚期或轉移性乳腺癌患者接受瞭Piqray加fulvestrant，或安慰劑加fulvestrant的治療。試驗結果表明，在腫瘤攜帶PIK3CA基因突變的患者中，與對照組相比，Piqray和fulvestrant構成的組合療法顯著提高患者的中位無進展生存期(11個月比5.7個月)。
“Piqray是第一款治療這類乳腺癌患者時表現出具有臨床意義療效的PI3K抑制劑。根據患者攜帶的特定基因和生物標志物開發靶向療法在癌癥治療領域正在變得越來越常見，”FDA腫瘤卓越中心主任Richard Padzur博士說：“這款藥物也是使用RTOR試點項目批準的第一款創新藥。”
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