治療肢帶型肌營養不良癥,Sarepta Therapeutics(SRPT.US)基因療法早期臨床結果積極

追蹤報導“藥明康德”。

日前,Sarepta Therapeutics公司(SRPT.US)宣佈,其治療β-肌聚糖病(LGMD2E)的基因療法SRP-9003(MYO-101)在1/2a期臨床試驗中取得積極結果。SRP-9003不但改善瞭各項評估患者肌肉功能的指標,還顯著降低瞭與患者肌肉損傷相關的重要生物標志物血清肌酸激酶(CK)的水平。

肢帶型肌營養不良癥(LGMD)是一種由基因突變引起罕見遺傳病,患者的主要癥狀為漸進性肌無力,通常癥狀從臀部和肩部開始,逐漸擴展到四肢。導致LGMD的基因突變有很多種,它們的共同特點是編碼的蛋白與維持肌肉功能和修復肌肉損傷相關。其中,LGMD2E患者的肌無力癥狀在10歲前就很明顯,在青少年時期會逐漸失去活動能力。患者通常在30歲之前就會死亡。目前沒有有效療法能夠治愈LGMD2E,現有療法隻能緩解疾病的癥狀。

SRP-9003是一款由Myonexus公司開發用於治療LGMD2E的基因療法。於2018年,與Sarepta公司達成研發合作協議,共同開展SRP-9003的臨床試驗。LGMD2E患者由於表達β-肌聚糖的基因出現變異,導致其β-肌聚糖缺失,從而引發肌肉纖維流失、炎癥和肌纖維被脂肪和纖維化瘢痕組織代替。SRP-9003通過使用腺相關病毒(AAV)載體,將表達β-肌聚糖的正常基因導入患者心肌和骨骼肌中,從而提高β-肌聚糖水平,防止甚至逆轉疾病的進展。

▲AAV病毒載體能夠將表達蛋白的基因遞送到肌肉細胞中(圖片來源:Myonexus公司官網)

在這項臨床試驗的第一個隊列中,3名4-13歲的LGMD2E患者接受瞭SRP-9003的治療。試驗結果表明,與治療前基線相比,患者接受治療9個月後,在肌營養不良評估(NSAD),起身,四階爬升,100米步行,以及10米步行等肌肉功能指標上所用的時間均有所改善。此外,與患者肌肉損傷相關的重要生物標志物CK水平也被顯著降低。

“我們在治療LGMD2E的第一隊列研究中,不但觀察到瞭一致的肌肉功能指標的改善,還證明瞭我們的基因療法能夠高水平表達LGMD2E患者缺失的蛋白,並且在疾病相關生物標志物方面也顯示出瞭強有力的療效。我們準備研究一種更高劑量的SRP-9003的治療效果,並盡快推進SRP-9003和其他五個治療LGMD的臨床試驗,”Sarepta公司總裁兼首席執行官Doug Ingram先生說:“SRP-9003第一隊列研究的積極結果堅定瞭我們加快擴展基因療法研發的決心,這將讓我們能夠迅速為LGMD患者開發療法,並且繼續擴展和驗證我們的基因療法引擎。”

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