CRISPR Therapeutics是一家專注於開發基於CRISPR/ cas9的治療方法的基因編輯公司。CRISPR/Cas9是CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/CRISPR-associated protein 9 (CRISPR -associated protein 9, Cas9)的縮寫,是一種精確改變基因組DNA特定序列的革命性技術。該公司專注於利用這項技術治療基因定義的疾病。CRISPR最先進的候選藥物CTX001正與Vertex制藥公司合作,針對鐮狀細胞病和輸血依賴性β -地中海貧血,這兩種疾病的醫療需求仍未得到滿足。該公司正在開發用於免疫腫瘤學的額外基因編輯程式,以及用於治療1型糖尿病的幹細胞衍生療法。
CRISPR Therapeutics股票代碼CRSP,員工數量473人,成立日期:10/19/2016。
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